Ny fototarazo no singa fototra fototra mifehy ny toetra.Afa-tsy ny fototarazon'ny viriosy sasany, izay misy ARN, ny fototarazon'ny ankamaroan'ny zavamananaina dia misy ADN..Ny ankamaroan'ny aretin'ny zavamananaina dia vokatry ny fifandraisan'ny fototarazo sy ny tontolo iainana.Ny fitsaboana fototarazo dia afaka manasitrana na manamaivana aretina maro.Ny fitsaboana génétique dia heverina ho revolisiona eo amin'ny sehatry ny fitsaboana sy ny fivarotam-panafody.Ny fanafody fitsaboana génétique amin'ny heviny malalaka dia ahitana mifototra amin'ny fanafody ADN novaina ADN (toy ny fanafody fitsaboana fototarazo ao amin'ny vivo mifototra amin'ny virosy virosy, fanafody fitsaboana amin'ny fototarazo in vitro, fanafody plasmid miboridana, sns.) ary fanafody RNA (toy ny fanafody antisense oligonucleotide, fanafody siRNA, ary fitsaboana fototarazo mRNA, sns.);Ny zava-mahadomelina fitsaboana Gene dia ahitana indrindra ny fanafody ADN plasmid, fanafody fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny virosy virosy, fanafody fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny vectors bakteria, rafitra fanovana fototarazo, ary fanafody fitsaboana sela ho an'ny fanovana fototarazo in vitro.Taorian'ny taona maro nisian'ny fivoarana manjavozavo, ny fanafody fitsaboana fototarazo dia nahazo vokatra ara-pitsaboana mampahery.(Tsy manisa ny vaksiny ADN sy ny vaksiny mRNA) Amin'izao fotoana izao, fanafody fitsaboana fototarazo 45 no nankatoavina ho an'ny varotra manerana izao tontolo izao.Fitsaboana fototarazo 9 no nankatoavina ho an'ny varotra amin'ity taona ity, anisan'izany ny fitsaboana fototarazo 7 nankatoavina ho an'ny varotra voalohany tamin'ity taona ity, dia ny: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ary Ebvallo, (Fanamarihana: Ny roa hafa dia nankatoavin'ny Etazonia tamin'ity taona ity. Etazonia tamin'ny Aogositra 2022, ary nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana tamin'ny taona 2019 ny varotra;

Fanasokajiana ny fitsaboana fototarazo (Loharano sary: ​​Bio-Matrix)

Ity lahatsoratra ity dia mitanisa fitsaboana fototarazo 45 (tsy anisan'izany ny vaksiny ADN sy ny vaksiny mRNA) izay nankatoavina ho an'ny varotra.

1. Fitsaboana fototarazo in vitro

(1) Strimvelis

Orinasa: Novolavolain'i GlaxoSmithKline (GSK).

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra izany tamin'ny Mey 2016.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny tsy fahampian'ny immunodeficiency mitambatra (SCID).

Fanamarihana: Ny dingana ankapobeny amin'ity fitsaboana ity dia ny fahazoana voalohany ny sela hematopoietika manokana an'ny marary, manitatra sy mikolokolo azy ireo in vitro, avy eo dia mampiasa retrovirus hampiditra dika fototarazo ADA (adenosine deaminase) miasa ao amin'ny sela hematopoietika, ary amin'ny farany dia manindrona ireo sela hematopoietika novaina dia averina ao anaty vatana.Ny valin'ny klinika dia mampiseho fa ny tahan'ny fahaveloman'ny marary ADA-SCID 3 taona tsaboina amin'ny Strimvelis dia 100%.

(2) Zalmoxis

Company: Novokarin'ny Italy MolMed Company.

Fotoana an-tsena: Nahazo fahazoan-dàlana ara-barotra misy fepetra avy amin'ny Vondrona Eoropeana tamin'ny taona 2016.

Famaritana: Ampiasaina amin'ny fitsaboana adjuvant ny rafi-kery fanefitra ny marary aorian'ny famindrana sela hematopoietika.

Fanamarihana: Zalmoxis dia allogeneic cell T cell famonoan-tena immunotherapy novain'ny retroviral vectors.Ity fomba ity dia mampiasa vectors retroviral mba hanovana ny sela T allogeneic, mba hahafahan'ny sela T novaina amin'ny fototarazo 1NGFR sy HSV-TK Mut2 famonoan-tena mamela ny olona hampiasa zava-mahadomelina ganciclovir (ganciclovir) amin'ny fotoana rehetra hamonoana sela T izay miteraka fanehoan-kevitra ratsy, hisorohana ny fahasimbana bebe kokoa amin'ny GVHD, ary hanome ny marary postoperative haploident Escort .

(3) Invossa-K

Orinasa: Novolavolain'ny TissueGene (KolonTissueGene).

Fotoana an-tsena: Nekena ho lisitra any Korea Atsimo tamin'ny Jolay 2017.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny arthritis degenerative amin'ny lohalika.

Fanamarihana: Ny Invossa-K dia fitsaboana généika sela allogeneika misy chondrocytes olombelona.Ny sela allogénique dia novaina in vitro, ary ny sela novaina dia afaka maneho sy manafina ny fiovan'ny fitomboana β1 (TGF-β1) aorian'ny tsindrona intra-articular.β1), ka manatsara ny soritr'aretin'ny osteoarthritis.Ny valin'ny klinika dia mampiseho fa ny Invossa-K dia afaka manatsara ny arthritis amin'ny lohalika.Nofoanan'ny Korean Food and Drug Administration tamin'ny taona 2019 izany satria diso ny anaran'ny mpanamboatra ny akora ampiasaina.

(4) Zynteglo

Orinasa: Nokarohina sy novolavolain'ny bluebird bio.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny 2019, ary nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra any Etazonia tamin'ny Aogositra 2022.

Famaritana: Ho fitsaboana ny β-thalassemia miankina amin'ny fampidiran-dra.

Fanamarihana: Zynteglo dia fitsaboana fototarazo amin'ny vitro lentiviral izay mampiditra dika mitovy amin'ny fototarazo β-globin mahazatra (βA-T87Q-globin gene) mankany amin'ny sela hematopoietika nalaina avy amin'ny marary tamin'ny alàlan'ny vector lentiviral, ary avy eo dia mamerina indray ireo cellule hematopoietika autologous autologous novaina ao amin'ny marary.Raha vantany vao manana fototarazo βA-T87Q-globin ara-dalàna ny marary, dia mety hamokatra proteinina HbAT87Q ara-dalàna izy ireo, izay afaka mampihena na manafoana ny filana fampidiran-dra.Izy io dia fitsaboana indray mandeha natao hanoloana ny fampidiran-dra mandritra ny androm-piainana sy ny fanafody mandritra ny androm-piainana ho an'ny marary 12 taona no ho miakatra.

(5) Skysona

Orinasa: Nokarohina sy novolavolain'ny bluebird bio.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny Jolay 2021, ary nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra any Etazonia tamin'ny Septambra 2022.

Famaritana: Ho fitsaboana ny adrenoleukodystrophy cerebral aloha (CALD).

Fanamarihana: Ny fitsaboana fototarazo Skysona no hany fitsaboana fototarazo ankatoavina amin'ny fitsaboana ny adrenoleukodystrophy cerebral (CALD) amin'ny dingana voalohany.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) dia hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.Ny fomba fiasa ankapobeny amin'ny fitsaboana dia toy izao manaraka izao: autologous hematopoietic stem cellules esorina avy amin'ny marary, nafindra sy novain'ny lentivirus mitondra ny olombelona ABCD1 fototarazo in vitro, ary avy eo dia averina indray amin'ny marary.Izy io dia ampiasaina amin'ny fitsaboana ireo marary latsaky ny 18 taona, mitondra ny fiovan'ny fototarazo ABCD1, ary ny CALD.

(6) Kymria

ORINASA: Novolavolain'i Novartis.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Aogositra 2017.

Famaritana: Fitsaboana ny leukemia lymphoblastic acute (ALL) ary ny DLBCL miverimberina sy tsy mivadika.

Fanamarihana: Kymriah dia fanafody fitsaboana amin'ny fototarazo amin'ny vitro lentiviral, fitsaboana CAR-T voalohany nankatoavina ho an'ny varotra manerantany, mikendry ny CD19, ary mampiasa 4-1BB co-stimulatory factor.Ny vidiny dia $475,000 any Etazonia ary $313,000 any Japon.

(7) Yescarta

Orinasa: Novolavolain’i Kite Pharma, sampan’i Gileada (GILD).

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Oktobra 2017;Fosun Kite dia nampiditra ny teknolojia Yescarta avy amin'ny Kite Pharma ary namokatra izany tany Shina rehefa nahazo alalana.Nekena ho lisitra ao amin'ny firenena.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny lymphoma sela B lehibe miverimberina na refractory.

Fanamarihana: Yescarta dia fitsaboana fototarazo retroviral in vitro, izay fitsaboana faharoa CAR-T nankatoavina eran-tany.Izy io dia mikendry ny CD19 ary mampiasa ny costimulator amin'ny CD28.$373,000 ny vidiny any Etazonia.

(8) Tecartus

Orinasa: Noforonin’i Gileada (GILD).

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Jolay 2020.

Famaritana: Ho an'ny lymphoma cellule mantle miverimberina na refractory.

Fanamarihana: Tecartus dia fitsaboana sela CAR-T autologous mikendry ny CD19, ary io no fitsaboana CAR-T fahatelo nankatoavina ho an'ny varotra manerantany.

(9) Breyanzi

ORINASA: Novolavolain'i Bristol-Myers Squibb (BMS).

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Febroary 2021.

Famaritana: Ny lymphoma lehibe B-cell (LBCL) miverimberina na refractory (R/R).

Fanamarihana: Breyanzi dia fitsaboana fototarazo in vitro mifototra amin'ny lentivirus, fitsaboana fahaefatra CAR-T nankatoavina ho an'ny varotra manerantany, mikendry ny CD19.Ny fankatoavana an'i Breyanzi dia dingana lehibe ho an'ny Bristol-Myers Squibb eo amin'ny sehatry ny immunotherapy sela, izay azony rehefa nahazo Celgene tamin'ny $ 74 miliara tamin'ny taona 2019.

(10) Abecma

Orinasa: Novolavolain'i Bristol-Myers Squibb (BMS) sy bluebird bio.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny martsa 2021.

Famaritana: myeloma maromaro miverimberina na refractory.

Fanamarihana: Abecma dia fitsaboana fototarazo in vitro mifototra amin'ny lentivirus, fitsaboana sela CAR-T voalohany eran-tany mikendry ny BCMA, ary fitsaboana CAR-T fahadimy nankatoavin'ny FDA.Ny fitsipiky ny zava-mahadomelina dia ny maneho chimeric BCMA mpandray ao amin'ny sela T ny marary amin'ny alalan'ny lentivirus-mediated fototarazo fanovana in vitro.Fitsaboana mba hanafoanana ny sela T tsy misy fototarazo amin'ny marary, ary avy eo dia mamerina indray ny sela T novaina, izay mitady sy mamono ny sela homamiadan'ny BCMA amin'ny marary.

(11) Libmeldy

ORINASA: Novolavolain'ny Orchard Therapeutics.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ny lisitra tamin'ny Desambra 2020.

Famaritana: Ho fitsaboana ny leukodystrophy metachromatic (MLD).

Fanamarihana: Libmeldy dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny sela CD34+ autologous novaina in vitro tamin'ny lentivirus.Ny angon-drakitra klinika dia mampiseho fa ny fampidiran-drivotra tokana an'i Libmeldy dia afaka manova amin'ny fomba mahomby ny fizotran'ny MLD vao haingana raha oharina amin'ny fahasimban'ny motera sy ny saina amin'ny marary tsy voatsabo mitovy taona.

(12) Benoda

Orinasa: Novolavolain'i WuXi Giant Nuo.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny NMPA tamin'ny fomba ofisialy tamin'ny Septambra 2021.

Famaritana: Fitsaboana ny marary olon-dehibe miaraka amin'ny lymphoma sela B lehibe (r/r LBCL) miverimberina na refractory aorian'ny fitsaboana rafitra faharoa na ambony.

Fanamarihana: Beinoda dia fitsaboana fototarazo anti-CD19 CAR-T, ary izy io ihany koa no vokatra fototry ny orinasa WuXi Juro.Izany no vokatra faharoa CAR-T nankatoavina tany Shina, afa-tsy ny relapsed / refractory lehibe B-sela lymphoid WuXi Giant Nuo koa mikasa ny hampivelatra Regiorensai tsindrona ho fitsaboana ny maro hafa famantarana, anisan'izany ny follicular lymphoma (FL), mantle sela lymphoma (MCL), mitaiza lymphocytic leukemia (CLL) , faharoa-CL cell lymphoma miparitaka be (L LB-cell lymphoma lehibe B).

(13) CARVYKTI

Orinasa: Ny vokatra voalohany an'ny Legend Biotech nankatoavina ho an'ny varotra.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Febroary 2022.

Famaritana: ho an'ny fitsaboana ny myeloma maromaro miverimberina na refractory (R / R MM).

Fanamarihana: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel ho an'ny fohy) dia fitsaboana fototarazo immune sela CAR-T miaraka amin'ny antikora tokana tokana mikendry ny antigène matotra B-cell (BCMA).Ny angon-drakitra dia mampiseho fa ny CARVYKTI Ao amin'ireo marary voan'ny myelôma maromaro miverimberina na refractory izay nahazo fitsaboana efatra na mihoatra teo aloha (anisan'izany ny inhibitor proteasome, immunomodulators ary antibody monoclonal anti-CD38), dia hita ny tahan'ny valin'ny 98% amin'ny ankapobeny.

(14)Ebvallo

ORINASA: Novolavolain'ny Atara Biotherapeutics.

Ny Vaomiera Eropeana (EC) momba ny varotra tamin'ny Desambra 2022, io no fitsaboana sela T manerantany voalohany nankatoavina ho an'ny varotra.

Famaritana: Amin'ny maha-monotherapy ho an'ny Epstein-Barr virus (EBV) mifandraika amin'ny aretina lymphoproliferative post-transplantation (EBV+PTLD), ny marary mahazo fitsaboana dia tokony ho olon-dehibe sy ankizy mihoatra ny 2 taona izay efa nahazo fitsaboana iray hafa farafaharatsiny.

Fanamarihana: Ebvallo dia allogeneic EBV-specific universal T-cell therapy izay mikendry sy manafoana ny sela voan'ny EBV amin'ny fomba voafetra HLA.Ny fankatoavana an'io fitsaboana io dia mifototra amin'ny valin'ny fitsapam-pahaizana ara-pitsaboana dingana 3, ary ny valiny dia naneho fa ny ORR an'ny vondrona HCT sy ny vondrona SOT dia 50%.Ny tahan'ny famotsoran-keloka feno (CR) dia 26,3%, ny tahan'ny famotsorana ampahany (PR) dia 23,7%, ary ny fe-potoana median'ny famotsoran-keloka (TTR) dia 1,1 volana.Amin'ireo marary 19 nahazo famotsoran-keloka, 11 dia nanana faharetan'ny valiny (DOR) mihoatra ny 6 volana.Ankoatra izany, amin'ny lafiny fiarovana, dia tsy nisy fanehoan-kevitra ratsy toy ny aretina graft-versus-host (GvHD) na ny aretin'ny famotsorana cytokine mifandraika amin'ny Ebvallo.

2. Ny fitsaboana fototarazo in vivo mifototra amin'ny virosy virosy

(1) Gendicine/Jin Sheng

Orinasa: Natsangan'ny orinasa Shenzhen Saibainuo.

Fotoana ho an'ny tsena: Nekena ho voatanisa ao Shina tamin'ny taona 2003.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny kanseran'ny sela squamous amin'ny loha sy ny tendany.

Fanamarihana: Recombinant human p53 adenovirus tsindrona Gendicine/Jinyousheng dia adenovirus véctor fitsaboana zava-mahadomelina miaraka amin'ny zon'ny fananana ara-tsaina mahaleo tena an'ny Shenzhen Saibainuo Company.Ny adenovirus karazana olombelona 5 dia ahitana karazana adenovirus olombelona karazana 5. Ny voalohany no rafitra fototra ho an'ny fiantraikany manohitra ny fivontosana amin'ny zava-mahadomelina, ary ny farany dia miasa ho toy ny mpitatitra.Ny vector adenovirus dia mitondra ny fototarazo fitsaboana p53 ao amin'ny sela kendrena, maneho ny p53 suppressor tumor ao amin'ny sela kendrena, ary ny fanehoana ny fototarazony Ny vokatra dia afaka manara-maso ny karazana fototarazo miady amin'ny homamiadana ary manara-maso ny asan'ny oncogenes isan-karazany, amin'izany dia manatsara ny fiantraikan'ny fivontosana ao amin'ny vatana ary manatratra ny tanjona hamonoana fivontosana.

(2) Rigvir

Orinasa: Novolavolain'ny orinasa Latima, Letonia.

Fotoana fanoratana: Nekena ho lisitra tany Letonia tamin'ny 2004.

Famaritana: ho an'ny fitsaboana melanoma.

Fanamarihana: Rigvir dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny virosy enterovirus ECHO-7 novaina.Amin'izao fotoana izao, ny fanafody dia noraisina tany Letonia, Estonia, Polonina, Armenia, Belarosia, sns., ary mandalo fisoratana anarana amin'ny EMA any amin'ny firenena EU ihany koa.Ny tranga klinika tao anatin'ny folo taona lasa dia nanaporofo fa ny viriosy oncolytic Rigvir dia azo antoka sy mahomby, ary mety hampitombo ny tahan'ny fahaveloman'ny marary melanoma in-4-6.Ankoatra izany, ity fitsaboana ity dia azo ampiharina amin'ny karazana homamiadana hafa, anisan'izany ny homamiadan'ny koloro, ny homamiadan'ny pancreatic, ny homamiadan'ny tatavia, ny homamiadan'ny voa, ny homamiadan'ny prostaty, ny homamiadan'ny havokavoka, ny homamiadan'ny tranonjaza, ny lymphosarcoma, sns.

(3) Oncorine

Orinasa: Natsangan'ny Shanghai Sanwei Biological Company.

Fotoana ho an'ny tsena: Nekena ho voatanisa ao Shina tamin'ny taona 2005.

Famaritana: fitsaboana ny fivontosan'ny loha sy ny tendany, ny homamiadan'ny atiny, ny homamiadan'ny pancreatic, ny homamiadan'ny vozon-tranonjaza ary ny homamiadana hafa.

Fanamarihana: Ny Oncorine (安科瑞) dia vokatra fitsaboana fototarazo oncolytic mampiasa adenovirus ho mpitatitra.Ny adenovirus oncolytic dia azo, izay afaka mamerina manokana amin'ny tsy fahampian'ny fototarazo p53 na fivontosana tsy ara-dalàna, mitarika ho amin'ny lysis ny sela fivontosana, ka mamono ny sela tumora.tsy manimba sela ara-dalàna.Ny fandinihana klinika dia naneho fa Ankerui dia manana fiarovana tsara sy mahomby amin'ny fivontosana maloto isan-karazany.

(4) Glybera

Orinasa: Novolavolain'ny uniQure.

Fotoana ho an'ny tsena: Nekena ho lisitra any Eoropa tamin'ny 2012.

Famaritana: Fitsaboana ny tsy fahampian'ny lipoprotein lipase (LPLD) miaraka amin'ny fizaran'ny pankreatitis mahery na miverimberina na dia eo aza ny sakafo matavy voarara.

Fanamarihana: Glybera (alipogene tiparvovec) dia fanafody fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny AAV, izay mampiasa ny AAV ho toy ny mpitatitra mba hamindra ny fototarazo fitsaboana LPL ho lasa sela hozatra, mba hahafahan'ny sela mifanandrify mamokatra lipoprotein lipase maromaro, Mba hanamaivanana ny aretina, ity fitsaboana ity dia mandaitra mandritra ny fotoana maharitra (mety haharitra mandritra ny taona maro ny fanafody).Ny zava-mahadomelina dia nesorina tamin'ny tsena tamin'ny taona 2017. Ny anton'ny fanalana azy dia mety misy ifandraisany amin'ny antony roa: ny vidiny ambony sy ny fangatahana tsena voafetra.Mitentina 1 tapitrisa dolara amerikana ny salanisan’ny sandan’ny fitsaboana amin’io fanafody io, ary marary iray ihany no nividy sy nampiasa izany hatreto.Na dia nandoa vola 900.000 dolara amerikana aza ny orinasa fiantohana ara-pahasalamana ho azy, dia enta-mavesatra lehibe ho an'ny orinasa fiantohana ihany koa izany.Fanampin'izany, tsy dia fahita loatra ny tondro nokendrena amin'ny zava-mahadomelina, miaraka amin'ny taham-pahafatesana eo amin'ny 1 amin'ny 1 tapitrisa ary avo lenta ny tsy fahampiana.

(5) Imlygic

Orinasa: novolavolain'i Amgen.

Fotoana ho an'ny tsena: Tamin'ny taona 2015, nekena ho voatanisa any Etazonia sy ny Vondrona Eoropeana.

Famaritana: Fitsaboana ny fery melanoma izay tsy azo esorina tanteraka amin'ny fandidiana.

Fanamarihana: Imlygic dia viriosy herpes simplex type 1 attenuated izay novana tamin'ny teknolojia génétique (famafana ny sombintsombin'ny fototarazo ICP34.5 sy ICP47, ary mampiditra ny fototarazo GM-CSF-stimulating factor GM-CSF ho an'ny olombelona granulocyte macrophage amin'ny viriosy) (HSV-1) oncolytic oncolytic fitsaboana voalohany nankatoavin'ny FDA.Ny fomba fitantanana dia ny tsindrona intralesional, izay azo tsindrona mivantana amin'ny fery melanoma mba hahatonga ny fahatapahan'ny sela fivontosana, mamoaka antigène avy amin'ny fivontosana sy GM-CSF, ary mampiroborobo ny valin'ny fiarovan-tena manohitra ny tumor.

(6) Luxturna

Orinasa: Novolavolain'ny Spark Therapeutics, sampan'ny Roche.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA tamin'ny 2017 ny varotra, ary avy eo nankatoavina ho an'ny varotra any Eropa amin'ny 2018.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny ankizy sy ny olon-dehibe izay tsy mahita maso noho ny fiovan'ny fototarazo RPE65 dika mitovy roa nefa mitazona sela retinal ampy tsara.

Fanamarihana: Luxturna dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny AAV izay apetraka amin'ny tsindrona subretinal.Ny fitsaboana fototarazo dia mampiasa AAV2 ho toy ny mpitatitra hampiditra dika mitovy amin'ny fototarazo RPE65 mahazatra ao amin'ny selan'ny temimaso ny marary, ka ny sela mifanandrify amin'izany dia maneho ny proteinina RPE65 mahazatra, manonitra ny tsy fahampian'ny proteinina RPE65 an'ny marary, ka manatsara ny fahitan'ny marary.

(7) Zolgensma

Orinasa: Novolavolain'ny AveXis, sampan'ny Novartis.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Mey 2019.

Famaritana: Fitsaboana ny marary atrophy hozatra amin'ny hazondamosina (SMA) latsaky ny 2 taona.

Fanamarihana: Zolgensma dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny vector AAV.Ity zava-mahadomelina ity no hany drafitra fitsaboana indray mandeha ho an'ny atrophy hozatra hazondamosina ankatoavina amin'ny varotra eto amin'izao tontolo izao.Ny fandefasana ny zava-mahadomelina dia manokatra vanim-potoana vaovao amin'ny fitsaboana ny atrophy hozatra hazondamosina.pejy, dia fandrosoana lehibe.Ity fitsaboana fototarazo ity dia mampiasa ny vector scAAV9 mba hampidirana ny fototarazo SMN1 mahazatra amin'ny marary amin'ny alàlan'ny fampidirana intravenous mba hamokarana proteinina SMN1 mahazatra, ka manatsara ny asan'ny sela voakasika toy ny neuron motor.Mifanohitra amin'izany kosa, ny fanafody SMA Spinraza sy Evrysdi dia mitaky dosie miverimberina maharitra.Spinraza dia omena amin'ny tsindrona hazondamosina isaky ny efa-bolana, ary Evrysdi dia fanafody am-bava isan'andro.

(8) Delytact

Orinasa: Novolavolain'ny Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Fotoana ho an'ny tsena: Fankatoavana fepetra avy amin'ny Minisiteran'ny Fahasalamana, Asa ary Fiahiana (MHLW) ao Japana tamin'ny Jona 2021.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny glioma malignant.

Fanamarihana: Delytact no vokatra fitsaboana fototarazo oncolytika fahaefatra nankatoavina maneran-tany, ary vokatra viriosy oncolytic voalohany nankatoavina ho fitsaboana glioma maloto.Delytact dia viriosy herpes simplex karazana 1 (HSV-1) oncolytic novolavolain'ny Dr. Todo sy ny mpiara-miasa aminy.Delytact dia mampiditra fanovana famafana fanampiny ao amin'ny génom G207 an'ny HSV-1 taranaka faharoa, manatsara ny famerenany voafantina ao amin'ny sela homamiadana sy ny fampidiran-drivotra manohitra ny fivontosana ary mitazona fiarovana ambony.Delytact no HSV-1 oncolytic andiany fahatelo voalohany izay mandalo fanombanana klinika ankehitriny.Ny fankatoavana an'i Delytact any Japon dia mifototra indrindra amin'ny fitsapana klinika dingana 2 amin'ny tanana tokana.Tamin'ny marary voan'ny glioblastoma miverimberina, Delytact dia nahatratra ny teboka voalohany amin'ny taham-pahavelomana herintaona, ary ny valiny dia naneho fa ny Delytact dia nampiseho fahombiazana tsara kokoa raha oharina amin'ny G207.Hery replika matanjaka sy hetsika antitumor ambony kokoa.Nahomby izany tamin'ny modelin'ny fivontosana mafy amin'ny nono, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, tumors amin'ny fonon'ny nerve periferika ary kanseran'ny tiroida.

(9) Upstaza

ORINASA: Novolavolain'ny PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny Jolay 2022.

Famaritana: Ho an'ny tsy fahampian'ny L-amino acid decarboxylase (AADC) aromatika, dia ankatoavina ny fitsaboana ny marary 18 volana no ho miakatra.

Fanamarihana: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) dia fitsaboana fototarazo in vivo miaraka amin'ny virosy karazany 2 (AAV2) mifandray amin'ny adeno ho mpitatitra.Marary ny marary noho ny fiovan'ny fototarazo mamadika ny enzyme AADC.Ny AAV2 dia mitondra fototarazo salama mamadika ny enzyme AADC.Ny endriky ny fanonerana ny fototarazo dia mahatratra vokatra fitsaboana.Raha ny teoria dia mandaitra mandritra ny fotoana maharitra ny fitantanana iray.Io no fitsaboana fototarazo voalohany amidy izay atsipy mivantana ao amin'ny atidoha.Ny fanomezan-dàlana amin'ny varotra dia mihatra amin'ny firenena mpikambana 27 ao amin'ny EU, ary koa any Islandy, Norvezy ary Liechtenstein.

(10) Roctavian

Orinasa: Novolavolain'ny BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Fotoana ho an'ny tsena: Neken'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny Aogositra 2022;fanomezan-dàlana ara-barotra nataon'ny UK Medicines and Healthcare Products Administration (MHRA) tamin'ny Novambra 2022.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny marary olon-dehibe manana hemophilia A mahery izay tsy manana tantara amin'ny fanakanana ny singa FVIII ary tsy misy antibody AAV5.

Fanamarihana: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) dia mampiasa ny AAV5 ho vector ary mampiasa ny HLP mpanentana manokana amin'ny atiny ho an'ny olombelona mba hampandeha ny fanehoana ny coagulation factor VIII (FVIII) miaraka amin'ny sehatra B voafafa.Ny fanapahan-kevitry ny Vaomiera Eoropeana hanaiky ny fivarotana valoctocogene roxaparvovec dia mifototra amin'ny angon-drakitra ankapobeny momba ny tetikasa fampandrosoana klinika an'ny fanafody.Anisan'izany, ny vokatry ny dingana III fitsapana klinika GENER8-1 dia nampiseho fa raha ampitahaina amin'ny angon-drakitra tamin'ny taona talohan'ny fisoratana anarana, taorian'ny fampidirana tokana ny valoctocogene roxaparvovec, ny tahan'ny fandatsahan-dra isan-taona (ABR) isan-taona dia mihena be, ny fatran'ny fampiasana ny recombinant coagulation antonony VIII (F8) proteinina dia nihena, na ny asan'ny ra ao amin'ny F8.Taorian'ny herinandro 4 fitsaboana dia nihena 99% sy 84% ny tahan'ny fampiasana F8 isan-taona sy ny ABR mitaky fitsaboana, ary ny fahasamihafana dia manan-danja ara-statistika (p <0.001).Tsara ny mombamomba ny fiarovana, ary tsy nisy lohahevitra niaina ny fihenan'ny F8, ny tsy fahampian-tsakafo na ny voka-dratsin'ny trombose, ary tsy nisy trangan-javatra ratsy (SAEs) mifandraika amin'ny fitsaboana.

(11) Hemgenix

Orinasa: Natsangan'ny UniQure Corporation.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Novambra 2022.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny marary olon-dehibe amin'ny hemophilia B.

Fanamarihana: Hemgenix dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny vector AAV5.Ny zava-mahadomelina dia fitaovana amin'ny coagulation anton-javatra IX (FIX) fototarazo variant FIX-Padua, izay itantanana intravenously.Taorian'ny fitantanana, ny fototarazo dia afaka maneho ny FIX coagulation anton-javatra ao amin'ny aty sy secrete Rehefa avy niditra ny ra mba hampihatra ny coagulation asa, mba hahatratrarana ny tanjon'ny fitsaboana, ara-teorika, fitantanana iray dia mahomby nandritra ny fotoana ela.

(12) Adstiladrin

Orinasa: Novolavolain'ny Ferring Pharmaceuticals.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Desambra 2022.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny homamiadan'ny tatavia tsy misy hozatra (NMIBC) izay tsy mahazaka Bacillus Calmette-Guerin (BCG) .

Fanamarihana: Adstiladrin dia fototarazo fitsaboana mifototra amin'ny tsy replika adenoviral vector, izay afaka overexpress interferon alfa-2b proteinina ao amin'ny sela kendrena, ary itantanana amin'ny alalan'ny urinary catheter ho any amin'ny tatavia (natao indray mandeha isaky ny telo volana), ny virosy virosy mety hamindra amin'ny fomba mahomby ao amin'ny sela ny tatavia rindrin'ny, ary avy eo dia interexpress ny proteinina overexpress-2 vokany.Io fomba fitsaboana fototarazo vaovao io dia manova ny selan'ny rindrin'ny tatavia ho an'ny marary ho lasa "orinasa" kely mamokatra interferon, ka mampitombo ny fahafahan'ny marary miady amin'ny homamiadana.

Ny fiarovana sy ny fahombiazan'ny Adstiladrin dia nodinihina tamin'ny fandalinana klinika marobe, anisan'izany ny marary 157 miaraka amin'ny BCG-tsy mandray andraikitra NMIBC.Ny marary dia nahazo Adstiladrin isaky ny telo volana hatramin'ny 12 volana, na mandra-pahatongan'ny poizina tsy azo ekena amin'ny fitsaboana na ny fiverenan'ny NMIBC avo lenta.Amin'ny ankapobeny, ny 51 isan-jaton'ny marary nisoratra anarana notsaboina tamin'ny Adstiladrin dia nahazo valiny feno (fanjavonana ny famantarana rehetra momba ny homamiadana hita amin'ny cystoscopy, tavy biopsy, ary urine).

3. Fanafody asidra nokleika kely

(1) Vitravene

Orinasa: Novolavolain'i Ionis Pharma (Isis Pharma taloha) sy Novartis.

Fotoana ho an'ny tsena: Tamin'ny 1998 sy 1999, nankatoavin'ny FDA sy EU EMA ny fivarotana azy.

Famaritana: Ho fitsaboana ny retinitis cytomegalovirus amin'ny mararin'ny VIH.

Fanamarihana: Vitravene dia fanafody oligonucleotide antisense, izay fanafody oligonucleotide voalohany nankatoavina ho an'ny varotra eran-tany.Tamin'ny dingana voalohany tamin'ny lisitra, ny fangatahana ny tsenan'ny fanafody manohitra ny CMV dia tena maika;taty aoriana, noho ny fivoaran'ny fitsaboana antiretroviral mavitrika dia nihena be ny isan'ny tranga CMV.Noho ny fangatahan'ny tsena miadana, dia natomboka tamin'ny 2002 sy 2006 ny Fisintonana ny zava-mahadomelina tany amin'ny firenena EU sy Etazonia.

(2) Macugen

Orinasa: Novolavolain'i Pfizer sy Eyetech.

Fotoana ho an'ny tsena: Nekena ho lisitra any Etazonia tamin'ny 2004.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny fahaleovan-tena mifandraika amin'ny taona neovascular.

Fanamarihana: Macugen dia fanafody oligonucleotide novaina pegylated, izay afaka mikendry sy mamatotra ny fitomboan'ny endothelial vascular (VEGF165 subtype), ary ny fomba fitantanana dia intravitreal injection.

(3) Defitelio

Orinasa: Novolavolain'ny Jazz Pharmaceuticals.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana tamin'ny 2013 izany ary nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny martsa 2016.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny aretin'ny hepatic veno-occlusive mifandray amin'ny dysfunction renal na pulmonary aorian'ny transplantation cellule stem hematopoietic.

Fanamarihana: Defitelio dia fanafody oligonucleotide, izay fifangaroan'ny oligonucleotides misy plasmin.Nesorina tamin'ny tsena tamin'ny 2009 noho ny antony ara-barotra.

(4) Kynamro

Orinasa: Novolavolain'i Ionis Pharma sy Kastle.

Fotoana ho an'ny tsena: Tamin'ny taona 2013, nekena ho an'ny varotra any Etazonia ho fanafody kamboty izy io.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana adjuvant homozygous familial hypercholesterolemia.

Fanamarihana: Kynamro dia fanafody oligonucleotide antisense, izay oligonucleotide antisense mikendry ny apo B-100 mRNA olombelona.Ny Kynamro dia omena amin'ny 200 mg subcutaneously indray mandeha isan-kerinandro.

(5) Spinraza

Orinasa: Novolavolain'ny Ionis Pharmaceuticals.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Desambra 2016.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny atrophy hozatra amin'ny hazondamosina (SMA).

Fanamarihana: Spinraza (nusinersen) dia fanafody oligonucleotide antisense.Amin'ny fatorana amin'ny tranokalan'ny cleavage SMN2 exon 7, Spinraza dia afaka manova ny cleavage RNA amin'ny fototarazo SMN2, ka mampitombo ny famokarana proteinina SMN miasa tanteraka.Tamin'ny volana aogositra 2016, nampiasa ny safidiny ny BIOGEN mba hahazoana ny zo manerantany amin'ny Spinraza.Ny Spinraza dia nanomboka ny fitsapana klinika voalohany nataony tamin'ny olombelona tamin'ny taona 2011. Tao anatin'ny 5 taona monja dia nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra izy io tamin'ny 2016, izay maneho ny fankatoavan'ny FDA ny fahombiazany.Ny fanafody dia nankatoavina ho an'ny varotra any Shina tamin'ny Aprily 2019. Ny tsingerin'ny fankatoavana manontolo ho an'ny Spinraza any Shina dia latsaky ny 6 volana, ary 2 taona sy 2 volana no nankatoavina voalohany an'i Spinraza tany Etazonia.Ny hafainganam-pandehan'ny lisitra any Shina dia efa tena haingana.Izany dia noho ny zava-misy fa ny Foibe momba ny fanombanana ny zava-mahadomelina dia namoaka ny "Fampandrenesana momba ny famoahana ny lisitry ny andiany voalohany amin'ny fanafody vaovao any ivelany ilaina maika amin'ny fampiharana klinika" tamin'ny 1 Novambra 2018, ary tafiditra tao amin'ny andiany voalohany amin'ny fanafody vaovao vahiny 40 ho an'ny famerenana haingana, anisan'izany ny Spinraza.

(6) Eksona 51

Orinasa: Novolavolain'ny AVI BioPharma (nantsoina hoe Sarepta Therapeutics taty aoriana).

Fotoana ho an'ny tsena: Tamin'ny Septambra 2016, nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra izany.

Famaritana: Ho fitsaboana ny dystrophy hozatra Duchenne (DMD) miaraka amin'ny exon 51 mitsambikina ny fiovan'ny fototarazo ao amin'ny fototarazo DMD.

Fanamarihana: Exondys 51 dia fanafody oligonucleotide antisense, ny oligonucleotide antisense dia afaka mifatotra amin'ny toeran'ny exon 51 amin'ny pre-mRNA an'ny DMD gene, ka miteraka mRNA matotra, ny ampahany amin'ny exon 51 dia voasakana Excision, amin'izany dia manitsy ny ampahany amin'ny mRNA mamaky frame, manampy ny marary sasany amin'ny fampivoarana ny famakian-teny mRNA, manampy ny marary sasany amin'ny fanatsarana ny proteinina amin'ny synthesis, izay manampy amin'ny fampivoarana ny sasany amin'ny proteinina. ny soritr`aretin`ny marary.

(7) Tegsedi

Orinasa: Novolavolain'ny Ionis Pharmaceuticals.

Fotoana ho an'ny tsena: Neken'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra izany tamin'ny Jolay 2018.

Famaritana: Ho fitsaboana ny transthyretin amyloidose (hATTR).

Fanamarihana: Tegsedi dia fanafody oligonucleotide antisense mikendry ny transthyretin mRNA.Io no fanafody voalohany nankatoavina eran-tany ho fitsaboana ny hATTR.Izy io dia atao amin'ny tsindrona subcutaneous.Ny zava-mahadomelina dia mampihena ny famokarana proteinina ATTR amin'ny alàlan'ny kendrena ny mRNA amin'ny transthyretin (ATTR), ary manana taham-pahavitrihana tsara amin'ny fitsaboana ny ATTR, ary ny neuropathie sy ny kalitaon'ny fiainan'ny marary dia nihatsara be, ary mifanaraka amin'ny karazana mutation TTR.

(8) Onpattro

Orinasa: Novolavolain'ny Alnylam Corporation sy Sanofi Corporation.

Fotoana ho an'ny tsena: Nekena ho lisitra any Etazonia amin'ny 2018.

Famaritana: Ho fitsaboana ny transthyretin amyloidose (hATTR).

Fanamarihana: Onpattro dia zava-mahadomelina siRNA mikendry ny transthyretin mRNA, izay mampihena ny famokarana proteinina ATTR ao amin'ny atiny ary mampihena ny fanangonan-tsakafo amyloid amin'ny nerveo periferika amin'ny alàlan'ny kendrena ny mRNA amin'ny transthyretin (ATTR), ka manatsara sy manamaivana ny soritr'aretina.

(9) Givlaari

Orinasa: Novolavolain'ny Alnylam Corporation.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Novambra 2019.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny porphyria hepatic acute (AHP) amin'ny olon-dehibe.

Fanamarihana: Givlaari dia fanafody siRNA, izay fanafody siRNA faharoa nankatoavina ho an'ny varotra taorian'ny Onpattro.Ny fomba fitantanana dia subcutaneous tsindrona.Ny zava-mahadomelina dia mikendry ny mRNA amin'ny proteinina ALAS1, ary ny fitsaboana isam-bolana miaraka amin'i Givlaari dia afaka mampihena be sy maharitra ny haavon'ny ALAS1 ao amin'ny atiny, ka mampihena ny haavon'ny neurotoxic ALA sy PBG amin'ny faritra ara-dalàna, ka manamaivana ny soritr'aretin'ny aretin'ny marary.Ny angon-drakitra dia naneho fa ny marary tsaboina amin'ny Givlaari dia nihena 74% ny isan'ny fisamborana raha oharina amin'ny vondrona plasebo.

(10) Vyondys53

ORINASA: Novolavolain'ny Sarepta Therapeutics.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Desambra 2019.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny marary DMD miaraka amin'ny dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

Fanamarihana: Vyondys 53 dia fanafody oligonucleotide antisense, izay mikendry ny dingan'ny splicing ny dystrophin pre-mRNA.Ny Exon 53 dia tapaka amin'ny ampahany, izany hoe tsy misy amin'ny mRNA matotra, ary natao hamokatra dystrophine efa tapaka nefa mbola miasa, ka manatsara ny fahaiza-manao fanatanjahan-tena amin'ny marary.

(11) Waylivra

Orinasa: Novolavolain'ny Ionis Pharmaceuticals sy ny sampany Akcea Therapeutics.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny European Medicines Agency (EMA) ho an'ny varotra tamin'ny Mey 2019.

Famaritana: Amin'ny maha-fitsaboana adjuvant ankoatry ny fanaraha-maso ny sakafo amin'ny marary olon-dehibe miaraka amin'ny aretin'ny chylomicronemia familial (FCS).

Fanamarihana: Waylivra dia fanafody oligonucleotide antisense, izay fanafody voalohany nankatoavina ho an'ny varotra eran-tany ho an'ny fitsaboana FCS.

(12) Leqvio

Orinasa: Novolavolain'i Novartis.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny Desambra 2020.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny olon-dehibe voan'ny hypercholesterolemia voalohany (fianakaviana heterozygous sy non-familial) na dyslipidemia mifangaro.

Fanamarihana: Leqvio dia fanafody siRNA mikendry ny PCSK9 mRNA.Io no fitsaboana siRNA voalohany eran-tany amin'ny fampidinana ny kolesterola (LDL-C).Izy io dia atao amin'ny tsindrona subcutaneous.Ny fanafody dia mampihena ny haavon'ny proteinina PCSK9 amin'ny alàlan'ny fitsabahana RNA, ka mampihena ny haavon'ny LDL-C.Ny angon-drakitra momba ny klinika dia mampiseho fa ho an'ireo marary izay tsy afaka mampihena ny haavon'ny LDL-C amin'ny haavon'ny kendrena aorian'ny fitsaboana miaraka amin'ny doka statin azo leferina indrindra, dia afaka mampihena ny LDL-C amin'ny 50% eo ho eo ny Leqvio.

(13)Oxlumo

Orinasa: Novolavolain'ny Alnylam Pharmaceuticals.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Vondrona Eoropeana ho an'ny varotra tamin'ny Novambra 2020.

Famaritana: Ho fitsaboana ny hyperoxaluria voalohany karazana 1 (PH1).

Fanamarihana: Oxlumo dia zava-mahadomelina siRNA mikendry hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ary ny fomba fitantanana dia tsindrona subcutaneous.Ny zava-mahadomelina dia novolavolaina tamin'ny fampiasana ny simika fanamafisana farany indrindra nataon'i Alnylam, ny teknolojia conjugation ESC-GalNAc, izay ahafahan'ny siRNA omena amin'ny subcutaneously miaraka amin'ny fikirizana sy hery bebe kokoa.Ny zava-mahadomelina dia manimba na manakana ny hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, mampihena ny haavon'ny glycolate oxidase ao amin'ny aty, ary avy eo mandany ny substrate ilaina amin'ny famokarana oxalate, mampihena ny famokarana oxalate mba hifehezana ny fivoaran'ny aretina amin'ny marary ary hanatsara ny soritr'aretina.

(14) Viltepso

Orinasa: Novolavolain'ny NS Pharma, sampan'ny Nippon Shinyaku.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Aogositra 2020.

Famantarana: Ho an'ny fitsaboana ny Duchenne muscular dystrophy (DMD) miaraka amin'ny exon 53 mandingana ny fiovan'ny fototarazo ao amin'ny fototarazo DMD.

Fanamarihana: Viltepso dia fanafody oligonucleotide antisense izay afaka mifatotra amin'ny toeran'ny exon 53 amin'ny pre-mRNA an'ny DMD gene, ka mahatonga ny ampahany amin'ny exon 53 ho esorina aorian'ny fananganana mRNA matotra, ka manitsy ny ampahany amin'ny mRNA mamaky frame.

(15) Amondy 45

Orinasa: novolavolain'ny Sarepta Therapeutics.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Febroary 2021.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny Duchenne muscular dystrophy (DMD) miaraka amin'ny exon 45 skipping gene mutation amin'ny DMD gene.

Fanamarihana: Amondys 45 dia fanafody oligonucleotide antisense, ny oligonucleotide antisense dia afaka mifatotra amin'ny toeran'ny exon 45 amin'ny pre-mRNA an'ny DMD gene, ka ny ampahany amin'ny exon 45 dia voasakana taorian'ny fananganana mRNA Excision matotra, amin'izany dia manitsy ny ampahany amin'ny mRNA mamaky frame, manampy ny marary sasany amin'ny famotsorana ny famakian-teny mRNA, izay manampy ny marary sasany amin'ny fiforonan'ny proteinina. ny soritr'aretin'ny marary.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Orinasa: Novolavolain'ny Alnylam Pharmaceuticals.

Fotoana an-tsena: Nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra tamin'ny Jona 2022.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana amyloidose transthyretin amin'ny polyneuropathie (hATTR-PN) amin'ny olon-dehibe.

Fanamarihana: Amvuttra (Vutrisiran) dia zava-mahadomelina siRNA mikendry ny transthyretin (ATTR) mRNA, apetraka amin'ny tsindrona subcutaneous.Vutrisiran dia mifototra amin'ny Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc conjugate design platform fanaterana miaraka amin'ny fitomboan'ny hery sy ny metabolic fahamarinan-toerana.Ny fankatoavan'ny fitsaboana dia mifototra amin'ny angon-drakitra 9-volana amin'ny fandalinana klinika Phase III (HELIOS-A), ary ny vokatra ankapobeny dia mampiseho fa ny fitsaboana dia nanatsara ny soritr'aretin'ny hATTR-PN, ary mihoatra ny 50% ny toe-pahasalaman'ny marary no nivadika na nijanona tsy niharatsy.

4. Fanafody fitsaboana fototarazo hafa

(1) Rexin-G

Orinasa: Novolavolain'i Epeius Biotech.

Fotoana ho an'ny tsena: Tamin'ny 2005, nankatoavin'ny Fitondram-panjakana misahana ny Sakafo sy ny Fanafody Filipina (BFAD) izy io.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny homamiadana mandroso mahatohitra chimiothérapie.

Fanamarihana: Rexin-G dia tsindrona nanoparticle misy fototarazo.Izy io dia mampiditra ny fototarazo mutant cyclin G1 ao amin'ny sela kendrena amin'ny alàlan'ny vector retroviral mba hamonoana manokana ireo fivontosana mafy.Ny fomba fitsaboana dia ny fampidirana intravenous.Amin'ny maha zava-mahadomelina mikendry ny fivontosana izay mikaroka sy manimba sela homamiadana metastatika, dia misy fiantraikany amin'ny fitsaboana amin'ny marary izay tsy nahomby tamin'ny fanafody homamiadana hafa, anisan'izany ny biolojika nokendrena.

(2) Neovasculgen

Orinasa: Novolavolain'ny Human stem cell institute.

Fotoan'ny lisitra: Nekena ny lisitra tany Rosia tamin'ny 7 Desambra 2011, ary natomboka tany Ukraine tamin'ny 2013.

Famaritana: Ho an'ny fitsaboana ny aretin'ny arterial vascular periferika, anisan'izany ny ischemia mahery vaika.

Fanamarihana: Neovasculgen dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny plasmids ADN.Ny fototarazo vascular endothelial growth factor (VEGF) 165 dia natsangana amin'ny hazondamosina plasmid ary ampidirina amin'ny marary.

(3) Collategene

Orinasa: Novolavolain'ny Anjerimanontolon'i Osaka sy ny orinasa renivola.

Fotoana ho an'ny tsena: Nankatoavin'ny Ministeran'ny Fahasalamana, ny Asa ary ny Fiahiana an'i Japana tamin'ny Aogositra 2019.

Famaritana: Fitsaboana ny ischemia faran'ny ambany.

Fanamarihana: Collategene dia fitsaboana fototarazo mifototra amin'ny plasmid, fanafody fitsaboana fototarazo ao an-tokantrano voalohany novokarin'ny AnGes, orinasa fitsaboana fototarazo ao Japana.Ny singa fototra amin'ity zava-mahadomelina ity dia plasmid miboridana misy ny filaharan'ny fototarazo hepatocyte growth factor (HGF).Raha ampidirina ao amin'ny hozatry ny rantsana ambany ilay zava-mahadomelina, ny HGF voalaza dia hampiroborobo ny fananganana lalan-dra vaovao manodidina ny lalan-drà voahidy.Ny fitsapana klinika dia nanamafy ny fiantraikany amin'ny fanatsarana ny fery.

Ahoana no ahafahan'ny Foregene manampy amin'ny fampandrosoana ny fitsaboana fototarazo?

Manampy amin'ny fitahirizana ny fotoana fitiliana amin'ny fitiliana lehibe izahay, amin'ny dingana voalohan'ny fivoaran'ny zava-mahadomelina siRNA.

Tsidiho ny antsipiriany bebe kokoa:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/